“由于患者家庭的整體經(jīng)濟(jì)狀況較差，因病致貧、因病返貧的現(xiàn)象常見。” 5月28日，β-地中海貧血?jiǎng)?chuàng)新藥利布洛澤商業(yè)上市會(huì)期間，全國(guó)政協(xié)委員、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授在介紹了β-地中海貧血患者的診療現(xiàn)狀時(shí)提到了上述情況。

　　地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病，臨床上以α和β-地中海貧血最為常見。在國(guó)內(nèi)，廣東、廣西、福建、云南、貴州、四川、海南等地是β-地中海貧血的高發(fā)地區(qū)。

　　吳德沛教授介紹，造血干細(xì)胞移植是目前重型地貧患者唯一可以根治的治療手段，但常對(duì)于16歲以下的患者成功率較高，對(duì)于無法接受移植的重型或輸血依賴型成人患者，往往需要終身接受規(guī)范的輸血和祛鐵治療。

　　今年2月，山東大學(xué)衛(wèi)生管理與政策研究中心、國(guó)家衛(wèi)健委衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與政策研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室和北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì)共同發(fā)布的“中國(guó)重型β-地中海貧血成人患者疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)報(bào)告”提到，重型β-地中海貧血患者每年的醫(yī)療衛(wèi)生總支出中位數(shù)為4萬元，而患者家庭每年總收入的中位數(shù)為6萬元，地貧患者家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出發(fā)生率達(dá)到了77.8%，遠(yuǎn)高于世界衛(wèi)生組織對(duì)于家庭災(zāi)難性支出40%的定義標(biāo)準(zhǔn)。

　　上述報(bào)告指出，重型β-地中海貧血成人患者在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、生命質(zhì)量等維度面臨嚴(yán)重挑戰(zhàn)，原因之一是創(chuàng)新治療手段的缺乏。

　　在當(dāng)天的上市會(huì)上，跨國(guó)藥企巨頭百時(shí)美施貴寶宣布，旗下全球首個(gè)且目前唯一的紅細(xì)胞成熟劑利布洛澤（通用名“注射用羅特西普”）將于近日在國(guó)內(nèi)正式上市。今年1月25日，該藥獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞且紅細(xì)胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血成人患者，是十余年來中國(guó)首個(gè)獲批治療β-地中海貧血的創(chuàng)新藥物。

　　吳德沛向澎湃新聞?dòng)浾弑硎荆袊?guó)地中海貧血患者的確需要?jiǎng)?chuàng)新藥物的出現(xiàn)，以利布洛澤為代表的紅細(xì)胞成熟劑填補(bǔ)了中國(guó)β-地中海貧血?jiǎng)?chuàng)新治療領(lǐng)域的空白，不僅能有效降低輸血依賴型β-地中海貧血患者的輸血負(fù)擔(dān)，同時(shí)還能顯著降低患者血清鐵蛋白，由此可能減少因鐵過載導(dǎo)致的臟器損傷和死亡風(fēng)險(xiǎn)，為中國(guó)地中海貧血患者帶來新的治療希望。

　　新藥上市后，如何提升藥品的可及性是一個(gè)重要命題。目前，利布洛澤的價(jià)格尚未披露，不過，百時(shí)美施貴寶方面此前曾表示，將積極響應(yīng)各級(jí)政府對(duì)推廣地中海貧血先進(jìn)防治模式的重視與呼吁，不斷探索與中國(guó)政府、支付方及第三方機(jī)構(gòu)的合作，通過創(chuàng)新準(zhǔn)入模式及多元舉措，提升藥物可及性。

　　在此次采訪中，吳德沛教授向澎湃新聞?dòng)浾弑硎荆Ｍ嗟刂泻Ｘ氀膭?chuàng)新藥物能引入國(guó)內(nèi)，并能盡快納入醫(yī)療保障體系，尤其是加強(qiáng)對(duì)成年地中海貧血?jiǎng)?chuàng)新治療方法的評(píng)估，提高報(bào)銷比例和醫(yī)療救助水平。對(duì)于取得科技突破的創(chuàng)新藥物，在醫(yī)保準(zhǔn)入評(píng)估和談判時(shí)給予政策傾斜。通過綜合措施，降低患者因病致貧、因病返貧的可能。

　　吳德沛強(qiáng)調(diào)，全社會(huì)需要構(gòu)建地中海貧血的全生命周期防護(hù)體系。一方面，地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，需要繼續(xù)加強(qiáng)對(duì)重點(diǎn)人群的篩查，從源頭減少重癥患兒的數(shù)量。另一方面，對(duì)于已有的地中海貧血患者，不僅要提高疾病科普力度，使其正確認(rèn)識(shí)疾病，還要加大政策支持，減輕患者的就醫(yī)負(fù)擔(dān)。

　　值得一提的是，近幾年，在地貧基因篩查預(yù)防、造血干細(xì)胞移植等方面取得了積極的進(jìn)展，除了已經(jīng)獲批的促紅細(xì)胞成熟治療外，基因治療的基礎(chǔ)研究和臨床實(shí)踐為地中海貧血患者帶來了新的治療思路。對(duì)此，吳德沛在采訪中提到，要通過多學(xué)科的合作以及多方面的力量，進(jìn)一步探索研發(fā)基因療法等新興治療手段，未來能夠造福更多中國(guó)地中海貧血患者。

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